研究者Peetra Magnusson指出,截止到目前为止,还没有针对这种患者的有效药物治疗手段,所以本文研究结果就显得特别重要了,因为其或有望帮助开发出治疗脑海绵状血管瘤的新型疗法。脑海绵状血管瘤(CCMs,Cerebral cavernous malformations)也被称为海绵状血管瘤或海绵状瘤,其是大脑和其它机体部位中血管发生的血管病变,是由遗传变化所导致的,其可能是遗传也可能是自发产生的。目前,利用手术移除这些病变是唯一可能的治疗方法,然而,对脑部进行手术干预是非常危险的,此外,由于血管畸形在遗传性疾病中会复发,因此研究人员就迫切需要开发出针对CCMs的药物治疗手段。
药物普萘洛尔是一种β阻滞剂,其主要用途包括治疗心血管疾病和高血压等疾病,然而其还能被用来治疗血管瘤,血管瘤是一种儿童最常见的血管畸形,而且有一些迹象表明,这种药物似乎对于治疗脑海绵状血管瘤(CCMs)也非常有效。这项最新研究中,研究人员通过联合研究揭示了药物普萘洛尔影响CCMs中血管病变出现的分子机理。
研究者Magnusson指出,我们分析了小鼠大脑中的血管畸形,其与人类遗传形式的疾病相对应,即表现出了脑海绵状血管瘤;研究人员给小鼠所饮用的水中添加了药物普萘洛尔,同时观察到,脑海绵状血管瘤会变得越来越少以及越来越小;同时小鼠机体的血管功能会得到明显改善,而且血管泄漏事件发生频率降低,其血管细胞之间的交流也得到了明显改善。给予小鼠普萘洛尔的剂量相当于用于治疗人类疾病的剂量,文章中,研究人员使用电子显微镜详细分析了药物影响CCMs的分子机制。
最后研究者Elisabetta Dejana说道,本文研究最有意思的一点是,目前研究人员正在意大利进行一项临床研究,即让CCMs患者接受为期两年的药物普萘洛尔的治疗;在此期间,通过对血管进行磁共振成像技术来进行监测,研究人员就能了解小鼠大脑中血管畸形的发展情况。