新一代T细胞疗法！新型CD19/CD22双靶点CAR-T疗法AUTO3获孤儿药资格，治疗白血病(ALL)
发布时间：[2019/4/25] 访问人数：[439]
--Autolus Therapeutics是一家临床阶段的英国生物制药公司，是T细胞编程和制造技术的领导者，专注于开发治疗癌症的下一代程序化T细胞疗法。近日，该公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予实验性程序化T细胞疗法AUTO3治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）的孤儿药资格（ODD）。
AUTO3是一种自体富集T细胞，经单个逆转录病毒载体修饰表达2个独立的嵌合抗原受体（CAR），分别靶向B淋巴细胞抗原CD19和CD22，并且每个CAR都针对单个靶点活性进行了独立优化。通过同时针对2种B细胞抗原，AUTO3旨在减少B细胞恶性肿瘤患者因单一抗原丢失导致的复发。
值得一提的是，AUTO3是第一种用于治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和儿科ALL的双靶点程序化T细胞疗法。目前，AUTO3正在AMELIA临床研究中被评估用于治疗儿科ALL、在ALEXANDER临床研究中被评估用于治疗DLBCL。
根据美国国立卫生研究院（NIH）下属机构美国国家癌症研究所（NCI）的数据，2019年将有5930例ALL新病例和1500例相关死亡。患者主要是儿童；大约60%的病例发生在20岁以下。当骨髓产生过多未成熟的淋巴细胞（一种白血球细胞）时，ALL就发生了。尽管诱导化疗有很高的应答率，但只有30-40%的成人患者可获得长期缓解。同样，儿科患者通常对一线治疗（联合化疗）反应良好，但有10%-20%的患者复发为化疗耐药疾病，导致高危复发或难治性ALL儿科患者中显著的医疗需求。
Autolus公司董事长兼首席执行官克里Christian Itin博士表示，“我们很高兴获得AUTO3治疗ALL的孤儿药物资格。今年早些时候，我们公布了AUTO3治疗儿科ALL患者的AMELIA I/II期临床试验令人鼓舞的更新数据。我们相信，通过解决抗原逃逸（这类患者复发的一个常见原因），AUTO3有机会成为治疗儿科ALL的同类最佳疗法。与目前已上市销售的CAR-T疗法相比，AUTO3还可以提供更好的安全性，在临床研究中观察到低水平的严重细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性。”