在1-型糖尿病患者体内,胰岛β细胞被自体免疫反应所摧毁,患者必须注射胰岛素来维持正常的血糖水平。而在2型糖尿病患者体内,胰岛β细胞要么不正常工作要么数量减少。但人类β细胞在数量和可用性方面的局限,限制了该方面的研究。若能通过干细胞产生无限的胰岛β细胞,就能满足众多患者的需要,同时将成为干细胞生物学应用到临床治疗工作的重大尝试。
哈佛干细胞研究所(HSCI)联合主席兼霍华德休斯医学研究所研究员Douglas A. Melton教授领导的研究团队开发出了一种突破性技术,可利用成人细胞直接生成的人类诱导多能干细胞(iPSC)制备大量的胰岛β细胞,这些细胞能够产生胰岛素,而且在所有重要指标方面均与正常人体中的胰岛β细胞相似。
根据双方达成的协议,阿斯利康将为HSCI的一支研究队伍提供资金支持,同时将在瑞典建立一支公司的内部队伍。双方的科学家将协力探索糖尿病患者体内胰岛β细胞功能和质量衰退背后的生物学机制,同时将采用制备的胰岛β细胞来筛查化合物文库,寻找有望恢复胰岛β细胞活力的潜在新药。该项合作的财务条款尚未披露。
背后的感人故事
特别值得一提的是,这一合作的关键人物Douglas A. Melton教授背后有着非常感人的满满正能量的故事,他的儿子和女儿(现年24和28岁)均在幼年时期确诊1型糖尿病,而他本人最初的研究方向也并非糖尿病。为了救孩子,他大胆将实验室重组转向糖尿病研究,在2001年干细胞研究没有联邦资金支持的情况下,自己拉私募资金潜心研究多年于2008年取得重大技术突破,成为该领域的泰山北斗。就在最近,他创立的干细胞公司Semma Therapeutics成功融资4400万美元,并且获得了诺华的非公开协议。
在这里,生物谷小编深受感动的同时,也对他、他的孩子及所创建的Semma Therapeutics公司送上深深的祝福,另外也祝愿制药巨头阿斯利康与HSCI的合作能圆满成功,让我们一起期待!