PNAS：科学家开发出可治疗一系列人类疾病的新型药物疗法
发布时间：[2013/12/16] 访问人数：[1155]
--近日，来自俄勒冈健康与科学大学的研究者通过对小鼠研究，开发了一种革命性的新型技术，其可以帮助治疗从肺纤维囊肿到阿尔兹海默氏症等一系列的人类疾病，相关研究刊登于国际著名杂志PNAS上。
由基因突变产生的错误折叠的蛋白质分子可以维持自身的功能，但是其在细胞中却并不能正常工作；本文的研究者通过研究开发了一种小分子，其可以进入到细胞中对错误折叠的蛋白质进行“修理”以使得这些蛋白质可以正确行使自身的功能。
研究者P. Michael Conn博士表示，这项研究中我们以小鼠为研究对象，通过研究我们发现这项新技术可以帮助治疗小鼠一系列的疾病，而研究者认为这同样适用于治疗人类的疾病。Conn说道，许多人类疾病都是由错误折叠的蛋白质引发，我们开发的名为pharmacoperones的药物分子就可以恢复错误折叠蛋白质的正常功能，并且使其发挥原有在细胞中的功能。
蛋白质必须精确地折叠成三维结构才能够发挥在人类细胞中的功能，基于之前的研究结果，研究者表示，这些失活的蛋白质或许从本质上来讲是非功能性的，但是研究中研究者却发现，当蛋白质展开后，细胞的质量控制系统就会使得这些蛋白质迷路，而pharmacoperones可以通过修复错误折叠的蛋白质并且使其恢复正常的功能。
这项研究中，研究者首次在实验室的活体动物机体中进行了试验，下一步将进行临床试验来研究者这项新型技术是否在人体内也可以同样有效，该项研究对于将来开发新型治疗人类疾病的疗法非常关键，也为制药公司改变开发新药的理念提供了一定的思路，相关研究由美国国立卫生研究院等机构提供资助。