--近日,来自托雷多大学的科学家们通过研究发现,其或能通过重编程糖尿病患者机体的免疫细胞来治愈胰腺并恢复机体制造胰岛素的能力,从而来治愈1型糖尿病患者。这一研究项目或有望彻底改变影响近160万美国人的疾病管理策略。
研究者Jaume教授表示,这种新型策略或能改变1型糖尿病患者的治疗,并使其从一种需要仔细监测并每天使用胰岛素的终身性疾病转变成为一种可以治愈的疾病,甚至可能仅需要进行单一的免疫细胞输注就能实现1型糖尿病患者的治疗。研究人员所开发的这种新型策略重点在于一种创新性的过程,即CAR-T细胞免疫疗法。
首先他们从患者的血液中收集免疫细胞并在实验室中对其进行修饰以便能够锁定特定的靶点,当经过一段时间的繁殖后,这些被改造后的T细胞就会被重新输注到患者体内发挥作用。CAR-T细胞如今已经被成功用于治疗某些癌症,包括白血病和淋巴瘤等,然而,研究者Jaume所开发的调节性CAR-T细胞能够阻断目标特异性的免疫反应,而不是增强宿主机体的免疫反应。
与常见的2型糖尿病不同的是,在1型糖尿病患者机体中,其胰腺无法产生胰岛素,2型糖尿病通常会在个体生命后期发生,主要特点是机体无法使用有效的胰岛素;研究者表示,1型糖尿病是一种自身免疫性疾病,即免疫系统会攻击胰腺并抑制其制造胰岛素,为此研究人员正在利用这些调节性的免疫细胞,并给予其GPS地址让其进入到胰腺产生胰岛素的胰岛位点,并在那里“冷却”免疫反应,从而允许产生胰岛素的靶向性细胞重新繁殖。如果研究人员能将调节性的免疫细胞准确引导到他们想要的地方,并进行治愈而并非杀死细胞,那么或许就有望治疗I型糖尿病了。
去年,研究人员进行了一项小规模的研究,结果发现,这种调节性CAR-T细胞疗法或能完全逆转小鼠的疾病,而此前研究人员所开发的小鼠就能模仿人类1型糖尿病的全部范畴。尽管目前该研究所得到的成果正在接受一家学术期刊的审查,但研究者Jaume的研究结果或与该疗法的专利申请相结合,这或许就足以引起慈善信托基金会的注意,并大量投资其进行先关研究。
去年12月,Jaume就获得了一项资助,将其此前进行的为期30天的动物研究延长到了6个月的临床试验中,这不仅能够显示新型疗法的有效性,还能获得额外的安全数据;同时,研究者Jaume的研究小组也将在实验室中研究该疗法对人类细胞的影响。后期研究人员希望这些额外的研究数据或能将这一疗法推向更接近于早期人类临床试验的研究阶段。
当然,这或许还需要一些时间,但研究人员表示,他们非常有信心得到可喜的结果;他们表示,在20天内,小鼠就会开始制造胰岛素,但研究者并不清楚人类机体会产生什么反应,未来他们希望能尽快进入人类机体临床试验。